全国首批用药 深圳重症肌无力患者迎来特效药

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全身型重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发。近期，一种创新药在国内上市，为重症肌无力患者带来希望，该药已于9月初在北京首用，深圳也实施了首批用药。

9月9日，深圳市人民医院神经内科重症肌无力专病团队开出新生儿Fc受体(FcRn)靶向治疗药物艾加莫德（Efgartigimod）。

艾加莫德是首款在国内上市的新生儿Fc受体（0cRn）抑制剂，已于2023年6月30日获得国家药品监督管理局批准与常规治疗药物联合用于治疗AChR抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。

现有证据表明，艾加莫德为攻克全身型重症肌无力疾病提供了全新的治疗手段。其帮助患者改善肌肉力量，改善生活质量，达到“微小带病，但不发病”的正常生活状态，改写重症肌无力患者治疗结局。

9月1日，国家医保局公布了《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，“艾加莫德”在该名单中，意味着这款药获得了参加下一步评审的资格。

重症肌无力临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻（即“晨轻暮重”）。患病率为77～150/100万，女性患病率大于男性。该病易复发，诱发因素包括感冒、劳累、手术、精神紧张、怀孕等。除了肌无力症状外，MG常合并胸腺瘤或胸腺增生、甲状腺功能异常（如甲亢等）以及其他自身免疫疾病。

十年前，深圳市人民医院神经内科针对这一罕见病，开设重症肌无力专病门诊展开攻关，该院是深圳市最早开设该罕见病专病门诊的公立医院之一。

来源：深圳商报